Організм людини використовує різні речовини, щоб підтримувати своє життя, рости і залишатися здоровим. Основною групою корисних в біології сполук є білки, при цьому організм виробляє багато їх види самостійно. Вчені виявили, що при деяких захворюваннях доставка в організм білків з біологічним ефектом може надавати сприятливий вплив на пацієнта. Подібні білкові препарати називають терапевтичним білком. У більшості випадків терапевтичний білок отримують з генетично модифікованих клітин тваринного чи мікробного походження.
Білки – це найважливіша складова нормальної роботи організму людини. Існує безліч різних їх видів і всі вони виконують певні функції в організмі. Важливою групою є ферменти, які допомагають організму перетворювати одну речовину в іншу в ході хімічної реакції. Деякі природні білки є факторами крові і допомагають закривати рани кров’яним згустком щоб уникнути крововтрати.
Інсулін – це ще один білок в людському організмі, який грає ключову роль в регуляції рівня цукру в крові.
Інші білки діють як частина імунної системи і допомагають виявляти і знищувати хвороботворні і чужорідні мікроорганізми і тіла. Деякі різновиди білків являють собою сигнальні речовини і сприяють певного виду зростання. Величезна кількість функцій природних людських білків дозволяє вченим вибирати специфічні білки, дізнаватися, яку саме роботу вони виконують, і поєднувати цю роботу з захворюваннями, при яких ці білки можуть сприяти поліпшенню здоров’я.
Штучний білок
Також вчені навчилися створювати неприродні джерела безлічі людських білків. Історично людські білки можна було отримувати тільки з людських джерел, іноді схожих білків тваринного походження. Рівень терапевтичного білка з природних джерел зазвичай був низьким, що відображає концентрацію білка в тканинах організму. Одним з прикладів такого білка є ранній вид терапевтичного білка під назвою гормон росту людини, який лікарі екстрагували з висушеного гіпофіза померлих людей, щоб вводити його в організм дітей з порушеннями росту.
З появою генної інженерії проблем з пошуком джерела терапевтичного білка був покладений кінець. Вчені стали ідентифікувати ген людини, який містив інструкції до певного білку. Потім вони поміщали цей ген в організм тварини, тваринну клітину або клітину мікроорганізму і чекали, коли новий організм зробить потрібний білок.
Прикладом подібних систем виробництва є генетично модифікована свиня, виділяє в своє молоко згортаючий кров білок, який вчені можуть згодом екстрагувати і очищати. Ще один поширений метод виробництва – це застосування клітинної культури. У цьому випадку потрібний людський ген містять окремі клітини, які ростуть незалежно один від одного, але при цьому виділяють терапевтичний білок в контейнер, в якому вони містяться. Клітини в клітинній культурі можуть мати людське, тварина або мікробне походження.
Терапевтичні білки починають діяти при введенні їх в організм, наприклад, за допомогою ін’єкції.
Організм розпізнає такі білки як функціональні і реагує так, як якщо б вони мали природне походження. Захворювання, які можна контролювати за допомогою терапевтичного білка, включають певні види анемії, специфічні форми діабету та гемофілію. Також терапевтичний білок може бути корисним у лікуванні раку, кістозного фіброзу і захворювань серця.
Джерело:
Мітки: ,